Είναι το πρώτο φάρμακο στον κόσμο που δίνει σε άτομα με μυϊκή ατροφία της σπονδυλικής στήλης την ευκαιρία να σταματήσουν την ασθένεια και να βελτιώσουν την ποιότητα ζωής τους. Ωστόσο, στην Πολωνία δεν υπάρχουν κανονισμοί που να επιτρέπουν στους ασθενείς να έχουν πρόωρη πρόσβαση στο φάρμακο. Γι 'αυτό οι ασθενείς και οι οικογένειές τους γράφουν χιλιάδες επιστολές στην κυβέρνηση για να αλλάξουν το νόμο και να δώσουν ευκαιρίες θεραπείας.
Η σπονδυλική μυϊκή ατροφία (SMA) είναι μια σπάνια ασθένεια που προκαλεί προοδευτική απώλεια μυών, συμπεριλαμβανομένων εκείνων που είναι υπεύθυνα για την αναπνοή και την κατάποση, οδηγώντας σε αναπνευστική ανεπάρκεια Είναι επίσης ο μεγαλύτερος γενετικός δολοφόνος παιδιών, επειδή όταν φτάνει σε βρέφος μπορεί να πεθάνει πολύ γρήγορα από αναπνευστική ανεπάρκεια μέχρι την ηλικία των δύο. Μέχρι πρόσφατα, η μυϊκή ατροφία της σπονδυλικής στήλης (SMA) θεωρήθηκε ανίατη ασθένεια. Ωστόσο, το καλοκαίρι του 2016, αποδείχθηκε ότι το πρώτο φάρμακο στον κόσμο, το nusinersen, αναπτύχθηκε, δίνοντας στους ανθρώπους με μυϊκή ατροφία της σπονδυλικής στήλης την ευκαιρία να σταματήσουν την ασθένεια και να βελτιώσουν την ποιότητα ζωής τους. Δεν υπάρχουν κανονισμοί στην Πολωνία που να επιτρέπουν στους ασθενείς να έχουν πρόωρη πρόσβαση στο φάρμακο. Αυτός είναι ο λόγος για τον οποίο οι ασθενείς και οι οικογένειές τους γράφουν χιλιάδες επιστολές στην κυβέρνηση για αλλαγή του νόμου και παροχή ευκαιριών θεραπείας - όπως συμβαίνουν σε άλλες χώρες.
Nusinersen - το πρώτο φάρμακο SMA που σταματά την εξέλιξη της νόσου
Πρόσφατα, σε πολλές ευρωπαϊκές και παγκόσμιες χώρες, το nusinersen χρησιμοποιείται ήδη υπό το λεγόμενο Προγράμματα πρώιμης πρόσβασης (EAP), σώζοντας τις ζωές πολλών ασθενών παιδιών. Στην Πολωνία, ο νόμος δεν επιτρέπει τέτοια πράγματα. Μόνο το 2017, η πράξη είναι να επιτρέψει την έναρξη προγραμμάτων πρώιμης πρόσβασης. Ωστόσο, οι διατάξεις που προτείνει το Υπουργείο Υγείας δεν προβλέπουν τη χρηματοδότηση ούτε μιας και ιατρικής επίσκεψης απαραίτητης για τη λήψη του φαρμάκου, για να μην αναφέρουμε το κόστος της διαμονής στο νοσοκομείο και τη χορήγηση του nusinersen.
Οι γονείς παιδιών με SMA ζητούν τη διαθεσιμότητα θεραπείας SMA στην Πολωνία ως μέρος της διαδικασίας έγκαιρης πρόσβασης, καθώς και για μελλοντική επιστροφή των ναρκωτικών.
Επιπλέον, η θεραπεία με αυτό πρέπει να διακοπεί την ημέρα της καταχώρησης του φαρμάκου και δεν υπάρχει πιθανότητα αυτόματης συνέχισης της θεραπείας. Στην περίπτωση της SMA, οποιαδήποτε διακοπή της θεραπείας μπορεί να οδηγήσει σε μη αναστρέψιμη επιδείνωση της υγείας, συμπεριλαμβανομένου του θανάτου.
Οι συμμετέχοντες στο ΝΑΙ για τη θεραπεία SMA στην Πολωνία αγωνίζονται για τους Πολωνούς ασθενείς να μπορούν να υποβληθούν σε θεραπεία με nusinersen και για να εγγραφούν στον κατάλογο των επιστρεφόμενων φαρμάκων αμέσως μετά την εισαγωγή τους. Υπάρχει επίσης ανάγκη για κέντρα στα οποία μπορεί να χορηγηθεί το φάρμακο, επειδή αυτό γίνεται με ένεση στη σπονδυλική στήλη και μια τόσο δύσκολη ιατρική διαδικασία πρέπει να εκτελείται από έναν ειδικό.
Ως εκ τούτου, η πολωνική κοινότητα SMA ζητά από τον πρωθυπουργό να λάβει υπόψη τις παραπάνω απαιτήσεις και να εγγραφεί στο σύνθημα: ΝΑΙ για τη θεραπεία της SMA στην Πολωνία. Μπορείτε να συμμετάσχετε στην καμπάνια στο Facebook. Οι γονείς υποστηρίζονται επίσης από το Ίδρυμα SMA
Προτεινόμενο άρθρο:
Το Ίδρυμα SMA υποστηρίζει ασθενείς με μυϊκή ατροφία της σπονδυλικής στήλης Διαβάστε επίσης: Μυϊκή δυστροφία - θεραπεία και αποκατάσταση στη μυϊκή δυστροφία Μυϊκή δυστροφία Duchenne: αιτίες και συμπτώματα. Αποκατάσταση στη δυστροφία ... Σπονδυλική μυϊκή ατροφία - ένα εκπαιδευτικό συνέδριο για οικογένειες με SMA
