Τα αποτελέσματα αυτής της εργασίας, που δημοσιεύτηκε στην Science Translational Medicine, προέρχονται από την τελική φάση της έρευνας πριν από τις κλινικές δοκιμές σε ανθρώπους για τη δοκιμή γονιδιακής θεραπείας SUMO-1. Το SUMO-1 είναι ένα γονίδιο που «λείπει στην καταπολέμηση» σε ασθενείς με καρδιακή ανεπάρκεια. Για τους συγγραφείς της έρευνας, «η θεραπεία γονιδίου SUMO-1 μπορεί να είναι μια από τις πρώτες θεραπείες που μειώνουν πραγματικά το μέγεθος των διευρυμένων καρδιών και βελτιώνουν σημαντικά τη ζωτική λειτουργία μιας καρδιάς που έχει υποστεί βλάβη». Ο συντονιστής της μελέτης, Roger J. Hajjar, προσβλέπει σε έναρξη δοκιμών σε ασθενείς με σοβαρή καρδιακή ανεπάρκεια.
Η καρδιακή ανεπάρκεια παραμένει η κύρια αιτία νοσηλείας σε ηλικιωμένους. Εμφανίζεται όταν η καρδιά είναι πολύ αδύναμη για να αντλήσει σωστά και να κυκλοφορήσει αίμα σε όλο το σώμα σας.
Ο Hajjar έχει ήδη ζητήσει άδεια από την αμερικανική υπηρεσία φαρμάκων (FDA) για να δοκιμάσει τη νέα γονιδιακή θεραπεία SUMO-1 σε ασθενείς με καρδιακή ανεπάρκεια. Όταν ξεκινήσει, η κλινική δοκιμή θα είναι η δεύτερη θεραπεία γονιδιακής θεραπείας που σχεδιάστηκε για να αντιστρέψει την καρδιακή ανεπάρκεια που ξεκίνησε ο Hajjar και η ομάδα του. Η πρώτη δοκιμή, που ονομάζεται CUPIDO, βρίσκεται στην τελική της φάση των εξετάσεων γονιδιακής θεραπείας με SERCA2, των οποίων τα αποτελέσματα της φάσης 1 και της φάσης 2 ήταν θετικά.
Σε αυτή τη δοκιμή, ένα γονίδιο γνωστό ως SERCA2 χορηγείται μέσω ενός αδρανούς ιού, ενός τροποποιημένου ιού χωρίς μολυσματικά σωματίδια. Το SERCA2 είναι ένα γονίδιο που παράγει ένα κρίσιμο ένζυμο για την σωστή άντληση ασβεστίου από τα κύτταρα και, στην καρδιακή ανεπάρκεια, είναι δυσλειτουργικό, αναγκάζοντας την καρδιά να εργαστεί σκληρότερα και, σε αυτή τη διαδικασία, να μεγαλώσει από κανονικό Ο ιός που φέρει SERCA2 χορηγείται μέσω των στεφανιαίων αρτηριών στην καρδιά κατά τη διάρκεια μιας διαδικασίας καρδιακού καθετηριασμού και μόνο μία δόση γονιδιακής θεραπείας χρειάζεται μία φορά για να αποκατασταθεί η παραγωγή του ευεργετικού ενζύμου από τα γονίδια SERCA2.
Όμως, το SERCA2 δεν είναι το μόνο ένζυμο που λείπει από τη δράση για καρδιακή ανεπάρκεια, καθώς μια μελέτη που δημοσιεύθηκε το 2011 στο Nature από τον Hajjar και την ομάδα του έδειξε ότι το γονίδιο SUMO-1 μειώνεται επίσης σε ελαττωματικές ανθρώπινες καρδιές. Το SUMO-1 ρυθμίζει τη δραστηριότητα του SERCA2, γεγονός που υποδηλώνει ότι η λειτουργία του SERCA2 μπορεί να βελτιωθεί χωρίς αλλοίωση των επιπέδων του. Μια ανάλυση παρακολούθησης σε ένα μοντέλο ποντικών με καρδιακή ανεπάρκεια έδειξε ότι η θεραπεία γονιδίου SUMO-1 βελτίωσε σημαντικά την καρδιακή λειτουργία.
Έτσι, αυτοί οι εμπειρογνώμονες εξέτασαν τη χορήγηση μόνο της γονιδιακής θεραπείας SUMO-1, της γονιδιακής θεραπείας SERCA2 και ενός συνδυασμού SUMO-1 και SERCA2. Σε μεγάλα ζωικά μοντέλα καρδιακής ανεπάρκειας, είδαν ότι η χορήγηση της SUMO-1 υψηλής δόσης γονιδιακής θεραπείας, καθώς και των SUMO-1 και SERCA2 μαζί, προκαλεί ισχυρές συσπάσεις της καρδιάς, βελτιώνει τη ροή του αίματος και μειώνει τους όγκους καρδιά, σε σύγκριση με τη γονιδιακή θεραπεία SERCA2 μόνο.
Πηγή: www.DiarioSalud.net
